北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》上发表了重要研究成果，题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”。这项研究为帕金森病提供了全新的治疗靶点FAM171A2，并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，为该疾病的病因治疗开辟了新方向。

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，导致高致残率和死亡率。据预测，全球帕金森病患者人数将从2015年的700万增至2040年的1300万。该病的核心病理特征是病理性α-突触核蛋白（α-synuclein，α-syn）的异常聚集和传播。这些α-syn纤维状聚集体通过“朊病毒样”机制在神经元间扩散，导致多巴胺能神经元的死亡，从而引发运动障碍和认知功能下降。然而，α-syn纤维如何被神经元特异性地识别并内吞的分子机制尚未得到明确的阐述。

南模生物为该研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠模型。上海南方模式生物科技股份有限公司（Shanghai Model Organisms Center, Inc，简称“南模生物”）成立于2000年，是一家在上交所科创板上市的高科技生物公司（股票代码：688265）。与此同时，南模生物始终致力于以编辑基因、解码生命为己任，专注于模式生物领域，构建了以基因修饰动物模型研发为核心的多个技术平台，涵盖多物种模型构建、饲养繁育、表型分析及药物临床前评价等，为全球高校、科研院所和制药企业等客户提供全方位、一体化的基因修饰动物模型产品解决方案。

通过这项研究，FAM171A2作为帕金森病的潜在治疗靶点的价值得到了进一步确认，预示着未来在这一领域的研究与治疗方法可能迎来全新的突破。强大的品牌实力和专业背景使得ag尊龙凯时在生物医疗领域独树一帜，为帕金森病的治疗发展奠定了坚实基础。